Per arrivare ad un mondo libero dall’insulina e dal diabete di tipo 1 serve un’ampia alleanza tra ricercatori, medici, istituzioni e società civile
32 anni fa primo trapianto di isole con successo a Milano e 3 anni fa il primo paziente con Diabete di tipo 1 ha ricevuto cellule progenitrici delle cellule beta ottenute grazie a cellule staminali pluripotenti non embrionali in Europa, a Bruxelles.
500 giorni fa Brian Shelton ha ricevuto negli Stati Uniti la prima infusione di cellule beta derivate da staminali pluripotenti e ha guadagnato l’indipendenza dall’insulina.
Questa la lunghissima galoppata della scienza per curare il diabete di tipo 1, ora manca l’ultimo miglio!
Le cellule staminali pluripotenti differenziate a cellule beta hanno dimostrato di poter produrre insulina e sono in corso le sottomisssioni alle agenzie regolatorie in 6 paesi in Europa, Italia compresa, per il loro utilizzo nella terapia del diabete. In una prima fase gli studi saranno fatti in soggetti che presentano episodi di ipoglicemia severa e controllo metabolico insufficienze nonostante la migliore terapia con insulina disponibile e richiederanno la assunzione di immunosoppressori. In una fase successiva si potranno sviluppare i primi studi senza l’utilizzo degli immunosoppressori.
Il Professor Lorenzo Piemonti, Direttore dell’Unità Operativa di Medicina Rigenerativa e dei Trapianti e del Diabetes Research Institute del San Raffaele di Milano, che è uno dei principali beneficiari dei finanziamenti di Fondazione Italiana Diabete, ha fatto il punto alla Camera dei Deputati rispetto agli sviluppi della medicina rigenerativa per curare il diabete di tipo 1.
Se tutto procede per il verso giusto tra qualche anno potrebbe essere finalmente possibile immaginare d arrivare alla cura del diabete di tipo 1 con un approccio basato sulla medicina rigenerativa “Ma l’ultimo miglio è sempre il più difficile e dipende non solo dalla scienza, ma scelte più ampie di altre componenti della società quali gli stakeholder economici e politici “ ha detto Piemonti: “senza uno sforzo strategico sarà difficile sostenere la ricerca e l’innovazione quando sarà il momento di arrivare al letto del paziente”.
Lo sforzo strategico nazionale dovrebbe riguardare anche la predizione e prevenzione della malattia, non solo lo sviluppo della cura per chi è già ammalato. Il Prof. Emanuele Bosi, Direttore della Medicina Interna a indirizzo endocrino-metabolico deIl’ I.R.C.C.S. San Raffaele e della scuola di Specializzazione in Medicina Interna dell’Università Vita-Salute San Raffaele, Presidente del Comitato Scientifico di FID ha presentato l’efficacia e i risultati delle attività di screening di popolazione che si portano avanti in molti paesi del mondo.
In Italia oggi, oltre il 40 per cento dei bambini in esordio di diabete di tipo 1 arriva nei PS degli ospedali in chetoacidosi. La chetoacidosi diabetica è una complicanza acuta che può portare al coma e alla morte e che, quando è particolarmente marcata lascia danni fisici per tutta la vita, oltre a rappresentare un trauma per il bambino e la sua famiglia. Nei paesi in cui viene portato avanti uno screening di popolazione, come ad esempio nella regione tedesca della Baviera, la chetoacidosi scende dal 30/40% al 3%. Lo screening è possibile con un semplice pungidito che permette una analisi di laboratorio degli autoanticorpi del diabete, presenti molti mesi e anni prima della diagnosi.
Lo screening dell’intera popolazione permetterebbe inoltre di intervenire nelle fasi precedenti alla malattia conclamata con terapie atte a rallentare l’esordio stesso, quali specifici anticorpi monoclonali e altre terapie allo studio.
Il Prof. Bosi, che ormai dal 1985 porta avanti gli screening dei familiari di persone con diabete di tipo 1 prima in ambito nazionale e poi all’interno di consorzi di ricerca mondiali ed europei ha affermato che “lo screening degli anticorpi del diabete di tipo 1 non può più essere considerato ricerca clinica, ma una vera e propria azione di salute pubblica, come avviene per molte altre malattie”.
“Il nostro obiettivo è costruire tutte le alleanze necessarie per liberarci dal diabete di tipo 1” ha affermato il Presidente della Fondazione Italiana Diabete Nicola Zeni“e quella con le istituzioni è fondamentale per percorrere le poche miglia che mancano alla cura definitiva e alla prevenzione della chetoacidosi in esordio e possibilmente della malattia stessa”
COSA E’ IL DIABETE DI TIPO 1
La scienza conosce questo processo, tipico di tutte le altre malattie autoimmuni come ad esempio la più nota Sclerosi Multipla, ma non sa ancora a quale causa si debba la sua origine. La malattia non è quindi oggi guaribile né prevenibile, anche se alcuni anticorpi monoclonali stanno dando i primi risultati nel rallentarne l’evoluzione in fase di esordio.
L’unico modo per sopravvivere per le persone colpite è iniettare insulina molte volte al giorno, per tutta la vita. La terapia insulinica per un diabetico di tipo 1, il cui corpo non produce più insulina, è una delle terapie più complesse che esista in clinica, perché il fabbisogno è determinato da molti fattori diversi (non solo dal cibo ingerito ma anche, ad esempio, dal livello di attività fisica e dall’ansia anche solo per un compito in classe), le dosi nella quotidianità – dopo un iniziale set–up con il diabetologo – vengono decise autonomamente dai pazienti e l’ormone esogeno, se iniettato in eccesso o in difetto, può causare svariate complicanze acute o croniche, tra cui il coma (per ipoglicemia o all’opposto per chetoacidosi diabetica) e la morte. Secondo gli studi più aggiornati, un diabetico di tipo 1 ha una aspettativa di vita di circa dieci anni inferiore rispetto alla media.
La vita con il diabete di tipo 1 è migliorata incredibilmente grazie alla ricerca su farmaci e tecnologie (nuove insuline, sensori, microinfusori, pancreas artificiale), ma la malattia rimane inguaribile, non prevenibile e di estrema complessità gestionale.
L’esordio è spesso un trauma per famiglie e malati, nel 50% dei casi il diabete di tipo 1 infatti insorge nei bambini.
In tutto i malati nel nostro paese sono circa 190 mila.
La Fondazione è stata creata 12 anni fa dai genitori di un ragazzo che si è ammalato di diabete di tipo 1 a 18 mesi ed è gestita interamente da persone colpite dalla malattia. Fondazione Italiana Diabete raccoglie fondi in maniera autonoma e indipendente da aziende farmaceutiche, istituzioni e società scientifiche e li distribuisce, su base competitiva, ai migliori istituti di ricerca e università, impegnati nel trovare una cura definitiva a questa malattia autoimmune che sconvolge la vita dei malati e delle loro famiglie.
