Le pillole del dr Andrea Scaramuzza: “Diabete Tipo 1: La Cura è Davvero a un Passo?”

Da poco più di cent’anni l’insulina è vitale per chi ha il diabete tipo 1, ma la ricerca non si è fermata e punta a una cura definitiva. Non siamo ancora al traguardo, ma i progressi sono straordinari. Vediamo a che punto è la scienza!

 Terapie Attuali: Progressi Notevoli ma Non la Cura: Microinfusori e CGM (sensori glicemici) hanno migliorato drasticamente la gestione del tipo 1, ma la dipendenza dall’insulina esogena e il monitoraggio costante rimangono. L’obiettivo andare oltre.

 Trapianto di Isole: Efficace Ma con Limiti: Il trapianto di isole pancreatiche può portare all’indipendenza insulinica. Tuttavia, la scarsità di donatori e la necessità di farmaci immunosoppressori (per evitare rigetto e autoimmunità) ne restringono l’applicazione.

 Cellule Staminali: La Grande Promessa: La frontiera più entusiasmante! Si lavora per trasformare cellule staminali in cellule beta produttrici di insulina, perfettamente funzionanti. Trial clinici (come VX-880) mostrano risultati promettenti con pazienti che producono insulina endogena, anche se ancora con immunosoppressione.

 Superare la Barriera Immunitaria: La vera sfida è proteggere le cellule trapiantate. Due strategie principali:

* Dispositivi di Incapsulamento: Creano una barriera fisica che isola le cellule dal sistema immunitario, permettendo il passaggio di nutrienti e insulina. Si lavora per evitare fibrosi e morte cellulare.

* Editing Genetico (CRISPR): Modificare geneticamente le cellule staminali per renderle “invisibili” o resistenti all’attacco immunitario, eliminando la necessità di immunosoppressori.

Ritardare l’Insorgenza: Un Traguardo Cruciale: Farmaci immunoterapici, come Teplizumab (Tzield), approvato dalla FDA, hanno dimostrato di poter ritardare la progressione verso il tipo 1 conclamato in soggetti ad alto rischio (stadio 2), preservando la funzione residua delle cellule beta per mesi o anni. 

La “cura a 5 anni” è una promessa sentita per decenni, ma oggi i progressi sono tangibili. La strada è ancora lunga, ma il miglio si accorcia, e la direzione è quella giusta.