Le pillole del dr Andrea Scaramuzza: Vertex annuncia dati straordinari per la cura funzionale del diabete di tipo 1

Il 20 giugno 2025, al congresso dell’American Diabetes Association (#ADA2025) a Chicago, è stata scritta una pagina che potrebbe entrare nei libri di storia della medicina. Vertex Pharmaceuticals ha presentato e contemporaneamente pubblicato sul New England Journal of Medicine i dati aggiornati del suo studio su Zimislecel (VX-880), una terapia cellulare sperimentale per il Diabete di Tipo 1 (T1D).

Cos’è Zimislecel?

Non è un farmaco, ma una terapia rivoluzionaria. Si tratta di cellule delle isole pancreatiche (quelle che producono insulina), completamente differenziate e create in laboratorio a partire da cellule staminali. Vengono poi trapiantate nel paziente tramite un’infusione nel fegato.

L’obiettivo? Ridare al corpo la capacità di produrre la propria insulina in risposta ai livelli di glucosio, esattamente come accade in una persona senza diabete.

I risultati che stanno facendo il giro del mondo: i dati si riferiscono a 12 pazienti con diabete tipo 1 e gravi problemi di ipoglicemia, seguiti per almeno un anno.
I risultati sono stati definiti “senza precedenti” dagli stessi ricercatori:

Indipendenza dall’insulina: Il dato più eclatante. Ben 10 pazienti su 12 (l’83%) a 12 mesi dal trapianto non avevano più bisogno di somministrarsi insulina esogena.

Controllo glicemico ottimale: TUTTI i 12 pazienti hanno raggiunto i target clinici considerati ottimali: emoglobina glicata inferiore al 7% e tempo nel range glicemico ideale (70-180 mg/dL) superiore al 70%.

Eliminazione delle ipoglicemie severe: TUTTI i 12 pazienti non hanno più avuto episodi di ipoglicemia grave (SHEs), uno dei rischi più temuti e pericolosi del diabete tipo 1.

Sicurezza: il profilo di sicurezza è risultato buono, coerente con la procedura di infusione e con la terapia immunosoppressiva necessaria.

Il contesto e le prospettive future. È fondamentale sottolineare un aspetto: questa terapia, per funzionare, richiede l’assunzione cronica di farmaci immunosoppressori per evitare che il sistema immunitario del paziente rigetti le nuove cellule. Questa è una delle sfide principali su cui la ricerca continuerà a lavorare.

Tuttavia, il risultato ottenuto è di una portata enorme.

Dimostra che è possibile creare in laboratorio cellule perfettamente funzionanti e trapiantarle con successo, offrendo una “cura funzionale” a persone per cui la gestione quotidiana del diabete è un enorme fardello.

Come ha affermato il Dott. Michael Rickels, uno degli autori dello studio, questi risultati portano “speranza e fiducia per un’opzione di trattamento trasformativa in un futuro non così lontano”.

Siamo forse all’alba di una nuova era per il trattamento del Diabete di Tipo 1.

Fonte: Reichman TW, Markmann JF, Odorico J , et al. Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Eng J Med. Published online June 20, 2025.