Priority review per teplizumab negli Stati Uniti in pazienti di età pediatrica con diabete di tipo 1 allo stadio 2
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato un processo di Priority review per la Supplemental biologic license application (sBLA) di teplizumab volta ad ampliare l’attuale indicazione a partire dagli otto anni di età a bambini a partire da un anno di età per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D) di stadio 3 in pazienti con diagnosi di T1D di stadio 2. La sBLA è supportata dai dati positivi intermedi a un annoprovenienti dallo studio in corso di fase 4 PETITE-T1D (identificatore dello studio clinico: NCT05757713), che valuta la sicurezza e la farmacocinetica di teplizumab nei pazienti in età pediatrica. La data prevista della decisione dell’FDA è il 29 aprile 2026.
“La Priority review sottolinea l’urgente necessità di terapie innovative come il teplizumab, che abbiano il potenziale di prevenire la naturale progressione del diabete autoimmune di tipo 1, ritardando la perdita della produzione di insulina endogena. Questo potrebbe essere particolarmente significativo in questa specifica popolazione di pazienti, poiché è ben documentato come l’attacco autoimmune che in molti casi alimenta questa malattia inizi già dalla prima infanzia,” ha dichiarato Christopher Corsico, Global Head of Development in Sanofi. “Se approvato teplizumab rappresenterebbe un importante progresso nel ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 di stadio 3 nella prima infanzia, il che porterebbe benefici sia ai pazienti che ai loro familiari.”
I dati intermedi per lo studio di fase 4 PETITE-T1D sono stati presentati al 51° congresso annuale dell’International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes e pubblicati contemporaneamente su Diabetologia.
La Priority review è concessa alle domande regolatorie che portano all’approvazione di terapie che hanno il potenziale di apportare miglioramenti significativi nel trattamento, nella diagnosi o nella prevenzione di condizioni gravi.
La sicurezza e l’efficacia di teplizumab nella popolazione PETITE-T1D non sono ancora state approvate da alcuna autorità regolatoria.
Lo studio PETITE-T1D
PETITE-T1D (identificatore dello studio clinico: NCT05757713) è uno studio in corso di fase 4, single-arm, non randomizzato, open-label e multicentrico, disegnato per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di teplizumab in bambini sotto gli otto anni con diagnosi di T1D allo stadio 2. Il T1D di stadio 2 è definito dalla presenza di due o più autoanticorpi correlati al T1D e dalla disglicemia.
Lo studio ha arruolato 23 partecipanti. Il regime consiste in un’infusione endovenosa di teplizumab una volta al giorno per 14 giorni consecutivi. La durata dello studio per ogni individuo può durare fino a 26 mesi per il follow-up e il monitoraggio.
Teplizumab
Teplizumab (teplizumab-mzwv) è un anticorpo monoclonale diretto al CD3. Teplizumab è la prima e unica terapia modificante la malattia nel diabete autoimmune di tipo 1; è stato approvato per la prima volta negli Stati Uniti nel novembre 2022 per ritardare l’insorgenza del T1D di stadio 3 in adulti e bambini di otto anni e oltre, diagnosticati con T1D di stadio 2. Oggi è approvata anche in Cina, Regno Unito, Canada, Israele, Regno dell’Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti e Kuwait per la stessa indicazione. Nel novembre 2025, il Comitato per i Prodotti Medicinali ad Uso Umano dell’Agenzia Europea dei Farmaci ha emesso una raccomandazione positiva per la stessa popolazione (teplizumab sarà commercializzato come Teizeild nell’UE). Altre revisioni regolatorie sono in corso.
Il diabete autoimmune di tipo 1
Il T1D è una malattia autoimmune progressiva in cui la capacità del corpo di regolare i livelli di zucchero nel sangue è compromessa dalla graduale distruzione delle cellule beta produttrici di insulina da parte del proprio sistema immunitario. Ci sono quattro stadi nella progressione del T1D:
- Nello stadio 1, l’attacco autoimmune alle cellule beta è iniziato, e questo può essere rilevato dalla presenza di 2 o più autoanticorpi correlati al T1D nel sangue. Durante lo stadio 1, i livelli di zucchero nel sangue sono nella norma (normoglicemia). A questo stadio, il T1D è presintomatico.
- Nello stadio 2 (anch’esso presintomatico), oltre alla presenza di 2 o più autoanticorpi correlati al T1D, i livelli di zucchero nel sangue sono anomali (disglicemia) a causa della perdita progressiva delle cellule beta/funzione delle cellule beta.
- Lo stadio 3 (noto anche come stadio clinico) si verifica quando una parte significativa delle cellule beta è stata distrutta. A questo punto, l’aumento dei livelli di zucchero nel sangue raggiunge l’iperglicemia clinica (che definisce il diabete), e molte persone inizieranno a manifestare i sintomi classici che accompagnano l’insorgenza del T1D di stadio 3: aumento della sete, minzione frequente, perdita di peso inspiegabile, vista offuscata e affaticamento generalizzato. La gestione del T1D di stadio 3 richiede una terapia sostitutiva insulinica quotidiana e gravosa.
- Lo stadio 4 è definito come diabete autoimmune di tipo 1 di lunga durata, spesso accompagnata da evidenze di complicazioni diabetiche croniche, dove rimangono poche o nessuna cellule beta (si stima che la massa delle cellule beta sia ridotta fino al 95%). A questo punto, gli autoanticorpi correlati al T1D potrebbero non essere più presenti nel sangue, poiché la maggior parte delle cellule beta è stata resa inutilizzabile a causa dell’attacco autoimmune.
Sanofi
Sanofi è un’azienda biofarmaceutica guidata dalla ricerca e sviluppo e potenziata dall’intelligenza artificiale, impegnata a migliorare la vita delle persone e a generare una crescita di valore. Applichiamo la nostra profonda conoscenza del sistema immunitario per creare farmaci e vaccini che trattano e proteggono milioni di persone in tutto il mondo, con una pipeline innovativa di cui possano potenzialmente beneficiarne altri milioni. Siamo guidati da un unico scopo: sfidare i confini della scienza per migliorare la vita delle persone. È questo che ci spinge a guidare il progresso e a produrre un impatto positivo per le nostre persone e le comunità che serviamo, affrontando le sfide più urgenti nell’ambito della salute, dell’ambiente e della società del nostro tempo.
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